56_2024-2025/67 - Remboursement de Voxzogo pour enfants souffrant d'achondroplasie

Lors de sa réunion du 8 juillet 2025, la commission des Pétitions a transmis cette pétition à la commission de la Santé et de l’Égalité des chances et au vice-premier ministre et ministre des Affaires sociales et de la Santé publique chargé, chargé de la Lutte contre la pauvreté.

Réponse du vice-premier ministre et ministre des Affaires sociales et de la Santé publique chargé, chargé de la Lutte contre la pauvreté ( 22/12/2025 ):

Je vous remercie pour votre lettre et votre pétition, ainsi que pour avoir porté à notre attention vos préoccupations concernant le remboursement du médicament Voxzogo destiné au traitement de l'achondroplasie chez les enfants.

Je comprends parfaitement l'impact de cette maladie sur la vie quotidienne des enfants et des familles. Il est de notre responsabilité commune de garantir des soins de santé accessibles et de qualité, y compris pour les patients atteints de maladies rares.

Une demande de remboursement du Voxzogo a été introduite auprès de la Commission de remboursement des médicaments (CRM) en 2023. La société a ensuite retiré son dossier prématurément.

Je tiens à vous informer qu'une nouvelle demande d'inscription au remboursement est actuellement en cours auprès de la CRM.

L'inscription sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables se fait selon des procédures fixes. Après que l'entreprise responsable a introduit une demande de remboursement auprès de la Commission de remboursement des médicaments (CRM), toutes les données fournies sont évaluées dans les délais légaux prévus par l'arrêté royal du 01.02.2018 fixant les procédures, délais et conditions en matière d'intervention de l'assurance obligatoire soins de santé et indemnités dans le coût des spécialités pharmaceutiques.

Il est important que cette évaluation soit effectuée avec soin, en tenant compte de la valeur ajoutée médicale, de la sécurité et de l'impact budgétaire. Ce processus est nécessaire pour garantir un accès durable et équitable aux traitements innovants.

La CRM est composée d'universitaires issus des universités belges, de représentants des organismes d'assurance, de représentants des associations professionnelles du corps médical et pharmaceutique, de représentants de l'industrie pharmaceutique, de représentants des associations de patients et de représentants des ministres compétents. Dans son évaluation, la Commission tient compte des éléments suivants :

• la valeur thérapeutique
• le prix de la spécialité et la base de remboursement proposée par le demandeur
• l'importance de la spécialité dans la pratique médicale en fonction des besoins thérapeutiques et sociaux, y compris la pertinence et l'adéquation de la taille de l'emballage en doses journalières en fonction de la thérapie envisagée
• l'incidence budgétaire pour l'assurance, compte tenu des objectifs budgétaires
• le rapport entre les coûts pour l'assurance et la valeur thérapeutique.

Sur la base de son évaluation, la CRM formule un avis. C'est sur la base de cet avis que je prends, en ma qualité de ministre des Affaires sociales, la décision d'inclure ou non le médicament dans le remboursement.

Les procédures en cours au sein de la CRM sont strictement confidentielles. Nous ne pouvons donc vous communiquer aucune autre information concernant la procédure en cours pour le Voxzogo. Il convient d'attendre son issue. Votre lettre sera transmise pour information aux membres du Bureau de la CRM.

Je vous remercie de votre implication et de votre patience dans cette affaire importante.

Avec mes salutations respectueuses,